Skræddersyet medicin

Alle, der på en eller anden måde er involveret i patientbehandling, ved, at et givent lægemiddel ikke virker ens på alle. Mange af de lægemidler, vi i dag anvender til behandling af en lang række hyppigt forekommende lidelser som astma, kræft, psykiske lidelser og hjerte-kar-sygdomme, er kun effektive hos 25-60 pct. af patienterne. Værst ser det ud på kræftområdet, hvor vi ved fremskreden sygdom kun har effektiv lægemiddelbehandling til nogle få procent af patienterne.

Bivirkninger relateret til behandling med lægemidler er et andet stort problem, som påfører patienterne lidelse og samfundet store omkostninger. For EU som helhed anslås det, at 5 pct. af alle hospitalsindlæggelser skyldes lægemiddelbivirkninger, og at bivirkninger er den femtemest almindelige dødsårsag på hospitalerne. Det skønnes ligeledes, at bivirkninger er skyld i næsten 200.000 dødsfald om året, og at de samlede samfundsmæssige omkostninger i EU er på i alt 79 milliarder EUR (590 mia. kr.)

Den viden, vi i dag har om behandling med lægemidler, synes at fortælle os, at "one-size-fits-all" er en dårlig idé. Skal behandlingen forbedres, må der i langt højere grad end i dag tages højde for forskellighederne i patienters biologi. Brugen af farmakodiagnostiske test og andre molekylære diagnostiske metoder begynder nu at give os en indsigt i en del af den biologiske variation, der ligger til grund for, at patienter med tilsyneladende samme sygdom responderer forskelligt på et givent lægemiddel.

Forklaringen på en stor del af variationen skal findes i de gener, der koder for de angrebspunkter, som lægemidlerne har i kroppens celler; det være sig specielle receptorproteiner, enzymer eller signalstoffer. De molekylære diagnostiske metoder har også muliggjort, at flere sygdomme nu kan inddeles i biologiske undergrupper, og de informationer, en sådan opdeling giver, har vist sig at være vigtige for valg af lægemiddel.

En sygdom, hvor det er tilfældet, er brystkræft, og her finder vi også det bedst kendte eksempel på kombinationen af en farmakodiagnostik-test og et lægemiddel; nemlig testning for HER2 i forbindelse med behandling med lægemidlet trastuzumab. Trastuzumab anvendes til behandling af en speciel type brystkræft, som rammer ca. 25 pct. af de kvinder, der får sygdommen.

Filosofien bag den skræddersyede medicin er, at der tages udgangspunkt i den enkelte patients biologi, når der vælges lægemiddel, hvorved der kan opnås en højere succesrate med hensyn til behandlingseffekt og reduktion af bivirkninger. Skræddersyet medicin er på mange måder at betragte som det 21. århundredes svar på rationel farmakoterapi - det rette lægemiddel til den rette patient. Med de nye molekylære diagnostiske metoder vil den behandlende læge få et objektivt værktøj i hånden, som vil kunne forbedre behandlingen væsentligt inden for en række sygdomsområder.

Skræddersyet medicin, på engelsk "personalized medicine", stammer fra USA, og begrebet blev første gang introduceret af to videnskabsjournalister i Wall Street Journal i april 1999. I anledning af 10-års-jubilæet har det engelske tidsskrift Personalized Medicine netop bragt en artikel af Jan Trøst Jørgensen og Henrik Winther (1).

Jan Trøst Jørgensen er forskningschef på virksomheden CMC Contrast.

Litteratur

1. Jørgensen JT, Vinther H. The new era of personalized medicine: 10 years later. Personalized Medicine 2009;6:423-248.(www.futuremedicine.com/ > Personalized Medicine>The new era of personalized medicine:10 years later)